Há notícias que mudam tudo para quem esperava uma resposta que ainda não existia. A aprovação nacional de um novo medicamento para a fibrose quística é uma dessas notícias. O INFARMED partilhou a decisão favorável da Secretária de Estado da Saúde relativa à introdução de um novo tratamento para pessoas com idade igual ou superior a 6 anos e com pelo menos uma mutação que não seja de Classe I no gene CFTR, para quem não tinha, até agora, resposta.
Na mesma decisão foi aprovado o alargamento da indicação de uma terapêutica já existente para doentes a partir dos 2 anos, com mutações não-F508del e pelo menos uma mutação que não seja de Classe I no gene CFTR.
A nova terapêutica, de toma única diária, pertence à classe dos moduladores da proteína CFTR, medicamentos que atuam sobre a causa da fibrose quística, ajudando a corrigir o funcionamento da proteína afetada pelas mutações genéticas responsáveis pela doença, em vez de tratarem apenas os seus sintomas.
Esta decisão resulta de um esforço contínuo de auscultação, colaboração e defesa dos direitos das pessoas com a doença no âmbito do projeto INCLUIR e do contributo de associados, famílias e profissionais que nunca deixaram de dar voz a quem vive com a doença.
“Estamos a falar de uma decisão com um impacto enorme para quem vive com fibrose quística. Mas o nosso trabalho não termina aqui. Vamos acompanhar de perto cada etapa seguinte, para que estes tratamentos cheguem o mais depressa possível aos doentes e aos centros hospitalares de referência. Juntos, continuamos a transformar o futuro da doença em Portugal”, afirma Paulo Sousa Martins, presidente da Associação Nacional de Fibrose Quística.
Em Portugal, vivem atualmente cerca de 400 pessoas com fibrose quística, das quais mais de metade são já adultos. Segundo o Registo Europeu de Fibrose Quística de 2024, existem 413 pessoas diagnosticados no nosso país 58,9% das quais com idade adulta, uma realidade impensável há apenas duas décadas.
Crédito imagem: Unsplash
