A Universidade de Coimbra (UC) lidera um novo consórcio de investigação – o GeneH: Excellence Hub for Advancing Innovation in Gene Therapy – que pretende acelerar a terapia génica na Europa. O GeneH quer tornar mais célere a aplicação de terapias inovadoras para doenças genéticas atualmente sem cura, potenciando, para tal, a aplicação do conhecimento científico na parte clínica, que é fundamental para o avanço dos tratamentos.
O novo financiamento, de cerca de cinco milhões de euros, vai permitir criar, até ao fim de 2028, colaborações estreitas entre academia, indústria, entidades governamentais e sociedade, através de uma abordagem de hélice quádrupla – que é essencial para superar as atuais barreiras na translação da investigação para a clínica.
“Apesar dos avanços científicos na terapia génica, existem desafios significativos que precisamos de ultrapassar para garantir que estas inovações chegam efetivamente aos doentes”, afirma Luís Pereira de Almeida, docente da Faculdade de Farmácia da UC, presidente do Centro de Neurociências e Biologia Celular da UC e coordenador do Centro de Inovação em Biomedicina e Biotecnologia.
“A realização de ensaios clínicos nesta área ainda é limitada devido à complexidade regulamentar, à falta de infraestruturas especializadas e ao reduzido financiamento disponível para o desenvolvimento clínico”, acrescenta.
“Além disso, há um grande potencial na interação entre a academia e a indústria que podemos e devemos explorar melhor, para facilitar a transferência de tecnologia e permitir que as descobertas científicas se traduzam em terapias inovadoras e acessíveis. Outro grande desafio é o envolvimento das entidades reguladoras e dos decisores políticos, cuja participação ativa é fundamental para agilizar processos de aprovação e financiamento. Finalmente, a formação especializada nesta área ainda é insuficiente, tanto para investigadores como para profissionais de saúde, e é essencial que invistamos na capacitação para garantir a sustentabilidade e o crescimento deste setor”, diz o também coordenador do GeneH.
O que é a terapia génica?
A terapia génica é uma abordagem terapêutica inovadora, capaz de desenvolver novos tratamentos para diversas doenças, sobretudo raras, e que permite uma abordagem curativa em muitos casos apenas com uma única administração do tratamento.
Tem vindo a revolucionar o tratamento e a progressão de, por exemplo, doenças neuromusculares ou oftalmológicas, como a Atrofia Muscular Espinhal ou a Amaurose Congénita de Leber.
Atualmente, estão aprovados cerca de 20 produtos de terapia génica para o tratamento de doenças na Europa, embora existam no mundo cerca de 7.000 doenças raras, 95% das quais sem terapia eficaz.
Perante este contexto, o Gene H, através da sua rede de investigação e inovação multidisciplinar, pretende “acelerar a investigação e o desenvolvimento de novas terapias génicas, aproximar os avanços científicos dos ensaios clínicos, promover a colaboração entre diferentes setores para ultrapassar barreiras regulamentares e de financiamento, ao mesmo tempo que promove formação em terapia génica e fortalece o envolvimento da sociedade”, avança Luís Pereira de Almeida.
Portugal, Eslovénia e muitos parceiros
O consórcio GeneH vai trabalhar em estreita colaboração com o GeneT: Centro de Excelência em Terapia Génica em Portugal, o primeiro centro de investigação e inovação na área da terapia génica de Portugal.
“O GeneH irá expandir a rede do GeneT, reforçando a colaboração internacional e promovendo sinergias adicionais entre investigação, indústria, governo e sociedade, para acelerar inovação e ensaios clínicos”, explica Luís Pereira de Almeida, que também lidera o GeneT. De relembrar que a UC coordena ainda a ERA Chair GCure – From Gene to Cure, projeto financiado com 2,5 milhões de euros para reforçar a capacidade e a visibilidade da UC na vanguarda da investigação e inovação em terapia génica.
O GeneH vai envolver entidades de dois países, Portugal e Eslovénia, e contar com a participação de 13 parceiros, nomeadamente instituições de ensino e investigação, autoridades de saúde, entidades governamentais, indústria e sociedade civil.
“A nossa equipa quer garantir que as inovações chegam, de forma segura e eficaz, às pessoas com doenças genéticas passíveis de serem tratadas com terapia génica o mais rápido possível, como também assegurar que as necessidades dos doentes são ouvidas”, sublinha Luís Pereira de Almeida. “Este consórcio é também muito importante para reforçar o papel da Europa como líder global na área da terapia génica”, acrescenta.
O consórcio é financiado pela Comissão Europeia, no âmbito do Horizonte Europa e através do concurso Excellence Hubs, que tem por objetivo apoiar projetos focados na inovação, particularmente na promoção e na criação de sinergias entre ecossistemas de inovação e entidades como universidades, empresas, entidades governamentais e sociedade, para alargar a participação de determinados países na investigação.
