A Aliança Europeia para a Investigação de Doenças Raras (European Rare Diseases Research Alliance, ERDERA), que em Portugal conta com a participação da Universidade de Coimbra, vai ser financiada com 380 milhões de euros até 2031, para apoiar e potenciar a investigação, o diagnóstico e o tratamento de doenças raras.
Liderada pelo Instituto Nacional de Saúde e Investigação Médica de França (INSERM), o projeto ERDERA junta 170 entidades dos setores públicos e privados oriundas de 37 países, nomeadamente universidades, centros de investigação, hospitais, autoridades de saúde, entidades reguladoras, agências públicas de financiamento, associações de doentes, associações médicas, e empresas farmacêuticas e tecnológicas.
Em Portugal, conta com a participação da Universidade de Coimbra (UC), através do Centro de Neurociências e Biologia Celular (CNC-UC) e do Centro de Inovação em Biomedicina e Biotecnologia (CiBB), da Agência de Investigação Clínica e Inovação Biomédica (AICIB), do Instituto Nacional de Saúde Doutor Ricardo Jorge (INSA), e da Fundação para a Ciência e a Tecnologia (FCT).
Mais de 300 milhões vivem com doenças raras
Atualmente, mais de 300 milhões de pessoas em todo o mundo são afetadas por uma das cerca de 7.000 doenças raras identificadas até à data. Em Portugal, estima-se que estas doenças afetem entre 600 mil e 800 mil pessoas.
O diagnóstico de doenças raras é muitas vezes difícil e pode demorar anos e cerca de 95% destas doenças não têm, atualmente, qualquer tratamento aprovado. Perante este cenário, e em busca de novas respostas para o diagnóstico e tratamento de doenças raras, esta aliança de investigação e desenvolvimento pretende promover e financiar parcerias e colaborações globais entre diversas entidades, de forma a acelerar a implementação de soluções viáveis para o diagnóstico e tratamento destas patologias.
“As doenças raras, ou órfãs, causam um enorme sofrimento aos doentes e às suas famílias, e têm custos significativos, existindo uma necessidade premente de desenvolver tratamentos eficazes. Uma ação concertada à escala europeia é fundamental para potenciar o avanço da investigação, do diagnóstico e do tratamento destas patologias”, afirma o presidente do CNC-UC e docente da Faculdade de Farmácia da UC, Luís Pereira de Almeida, que coordena a equipa da UC envolvida no ERDERA.
“Neste sentido, dentro do projeto ERDERA, a UC vai coliderar a área de Aceleração com a associação de doentes e suas famílias French Muscular Dystrophy Association (AFM-Téléthon) e a European Infrastructure for Translational Medicine (EATRIS)”, acrescenta.
O objetivo é, refere ainda, “promover o avanço da terapia génica e de medicamentos de terapia avançada, abordando os desafios críticos de traduzir descobertas científicas nesta área em aplicações clínicas. No âmbito da área de Aceleração, a UC irá ainda coliderar um grupo de trabalho dedicado especificamente a Aceleração Tecnológica, em conjunto com a empresa farmacêutica Pfizer. Este grupo irá dedicar-se à otimização de tecnologias promissoras no âmbito da terapia génica”.
380 milhões para estudar estas doenças
Sobre o orçamento estimado de 380 milhões de euros, a União Europeia, no âmbito do Horizonte Europa, vai financiar o projeto ERDERA com 150 milhões de euros, sendo o restante orçamento assegurado pelos Estados-Membros dos países associados ao Horizonte Europa e também por parceiros públicos e privados.
Este financiamento vai suportar as atividades promovidas no âmbito dos quatro pilares de ação da ERDERA, em prol de uma abordagem a partir de múltiplas perspetivas às doenças raras. Pilares que são:
1) financiamento, para apoiar projetos de investigação colaborativa, ensaios clínicos e atividades de disseminação de conhecimento;
2) rede de investigação clínica, para melhorar o diagnóstico e o desenvolvimento de ensaios clínicos, avaliar o impacto das doenças raras e apoiar o desenvolvimento de terapias avançadas;
3) serviços de apoio, para facilitar a recolha, integração, análise e partilha de informação à escala global, para promover mais educação e formação, para oferecer orientação sobre aspetos específicos da investigação translacional e clínica, e para acelerar tecnologias promissoras, em parceria com a indústria;
4) alinhamento internacional, para garantir a sincronização de estratégias nacionais e internacionais de investigação em doenças raras, em particular nos países em que o desenvolvimento e implementação de planos nacionais para doenças raras não estejam tão avançados.
Uma “iniciativa inovadora”
“A Aliança Europeia para a Investigação de Doenças Raras (ERDERA), uma iniciativa inovadora que reúne 37 países e diferentes setores, procura revolucionar o panorama das doenças raras, impactando a investigação, o diagnóstico e o seu tratamento”, afirma refere Anabela Isidro, membro da direção da Agência de Investigação Clínica e Inovação Biomédica (AICIB).
“Com esta participação, a AICIB reforça o compromisso de Portugal em impulsionar a colaboração internacional e assegurar que todos os países, incluindo os menos representados, tenham um papel ativo no avanço da investigação e no desenvolvimento de soluções mais eficazes para as doenças raras.”
Fazem parte da aliança mais de 1.400 profissionais com experiência em áreas tão diversas como investigação pré-clínica, clínica e translacional; desenvolvimento de medicamentos; inovação no diagnóstico; bioestatística; ciência de dados; regulamentação; financiamento de investigação, ciências sociais e humanas; envolvimento de doentes e educação.
O projeto ERDERA pretende ainda contribuir para a competitividade da União Europeia na investigação e inovação em doenças raras e para a criação de novos postos de trabalho.
