Porque é que em Portugal uma pessoa com fibrose quística tem de esperar mais nove anos do que noutro país da Europa pelo acesso a um medicamento que faz toda a diferença na sua saúde e esperança de vida? Esta é a questão que a investigadora Margarida D. Amaral, Professora catedrática da Faculdade de Ciências da Universidade de Lisboa e Diretora do BioISI – Instituto de Biossistemas & Ciências Integrativas, acaba de fazer, numa altura em que os pacientes aguardam a chegada a Portugal de um tratamento inovador que poderá salvar vidas.
De acordo com a investigadora portuguesa, que há 27 anos trabalha na área de fibrose quística, “o processo de aprovação dos medicamentos é ainda penosamente demorado, sem razão aparente para estes atrasos”.
Como exemplo, fala em medicamentos que, por cá, estiveram em avaliação durante cinco anos, aguardando ainda assinatura na Secretaria de Estado da Saúde. E fala também numa novidade terapêutica, “que demonstrou trazer benefícios espetaculares”, que está em avaliação no INFARMED desde julho de 2020.
“É dramático pensar que em Portugal ainda não foi tomada qualquer decisão relativamente à disponibilização destes medicamentos às pessoas com fibrose quística.”
Para Paulo Sousa Martins, presidente da Associação Nacional de Fibrose Quística (ANFQ), “se a Agência Europeia do Medicamento (EMA) aprovou em tempo recorde esta nova terapia reconhecendo a urgência do acesso a este medicamento, não há justificação para que em Portugal se perca mais tempo com mais reavaliações. Estão vidas em causa. É preciso travar a progressão da doença, agora. Queremos acesso imediato em Portugal, à semelhança do que aconteceu na Alemanha, Inglaterra, Suíça, Dinamarca, Irlanda”.
“No momento em que Portugal assume a presidência da União Europeia e em que o acesso universal aos medicamentos é uma das suas bandeiras, é preciso demonstrá-lo na prática e acabar de vez com o atraso que as pessoas com FQ têm no acesso à medicação inovadora. Somos o único país da União Europeia que não tem acesso generalizado a nenhum destes medicamentos. Não é aceitável.”
Fibrose quística afeta 400 portugueses
Em Dezembro de 2020 foi lançada uma petição pública pela comunidade de fibrose quística em Portugal a apelar ao acesso imediato aos medicamentos inovadores, nomeadamente ao Kaftrio, a novidade de que agora se fala.
Esta petição, endereçada à Assembleia da República, foi submetida no dia 27 de Janeiro de 2021 para apreciação com mais de 18.000 assinaturas.
Segundo Ana Nascimento, paciente com fibrose quística e primeira subscritora da petição pública, “relativamente ao Kaftrio, estamos perante um medicamento que é de tal modo eficaz e abrangente que está a mudar o paradigma no tratamento da patologia. É absolutamente cruel o tempo de espera a que temos sido sujeitos para termos acesso a estes medicamentos inovadores. Enquanto esperamos, assistimos à destruição progressiva dos nossos pulmões de uma forma irreversível, o que equivale à perda de anos de vida. Não podemos mesmo esperar mais”.
Herculano Rocha, presidente da Associação Portuguesa de Fibrose Quística (APFQ), refere que”em Portugal, nenhuma das pessoas que são atualmente elegíveis para as novas terapêuticas teve ainda acesso generalizado às mesmas. No caso do Kaftrio e dada a sua eficácia, é essencial que este medicamento seja rapidamente disponibilizado”.
Este medicamento “deverá ser utilizado como forma de prevenir a diminuição da função pulmonar de forma irreversível. Só assim teremos pessoas com melhor qualidade de vida. O tempo é determinante na fibrose quística. Este medicamento permitirá salvar vidas, atrasando ou mesmo evitando a necessidade de transplantes pulmonares em crianças, adolescentes e adultos. Todo o tempo de espera burocrático que tem decorrido é sinónimo de perda progressiva e irreversível da capacidade respiratória”, conclui.
A fibrose quística afeta mais de 90.000 pessoas em todo o mundo, aproximadamente 50.000 na Europa e cerca de 400 em Portugal.
É uma doença hereditária rara causada por mutações nas duas cópias (herdadas uma do pai e outra da mãe) de um único gene.
Afeta sobretudo as vias respiratórias, que ficam obstruídas por um muco espesso que é necessário remover por ação de fisioterapia diária e agentes mucolíticos. Além destes tratamentos que ajudam a desobstruir as vias respiratórias, as pessoas com esta doença têm de tomar diariamente vários outros medicamentos para debelar os seus sintomas: enzimas antes das refeições para digerirem os alimentos; vitaminas e outros suplementos alimentares para fazer face à subnutrição; antibióticos, para combater repetidas infeções pulmonares; e anti-inflamatórios, para conter a inflamação crónica.
Para além de tudo isto, estão sujeitos a internamentos prolongados para controlo das crises respiratórias frequentes e poderão ainda ter de tomar medicação para mitigar a diabetes, osteoporose, sinusite crónica e outras complicações que são também consequência da doença.
Apesar deste enorme ‘fardo’ terapêutico, a doença vai seguindo o seu curso com perda significativa da função respiratória, que assim se vai deteriorando e que, em última análise, só é restaurada com recurso a transplante pulmonar.
