No âmbito do Dia Mundial das Doenças Raras, que se assinala no próximo dia 28 de fevereiro, a terapia génica vai ser alvo de debate. Numa altura que se sabe que cerca de 80% das doenças raras têm origem genética identificada e 50% dos novos casos são diagnosticados em crianças, as suas oportunidades e os respetivos desafios no tratamento das doenças raras vão estar em destaque.

O evento, que terá ligar No dia 26 de fevereiro, pelas 16h00, é organizado pela Associação Portuguesa de Bioindústria (P-BIO) e será transmitido via  YouTube e Facebook, contando com a moderação de Maria do Céu Machado, anterior presidente do Infarmed.

Incluído no ciclo BIOMEET Sessions, os objetivos do evento sobre terapia génica passam por esclarecer o que é a terapia genética, as suas oportunidades, que medidas é que devem ser tomadas de modo a que esta abordagem terapêutica seja utilizada e os maiores obstáculos desta terapia.

A sessão conta com a participação de Martin Schulz (Senior Director da Gene Therapy Platform, Pfizer Rare Disease Global Medical Affairs), que vai abordar a terapia genética de uma forma holística e partilhar a importância de os sistemas de saúde evoluírem para permitirem o acesso a esta abordagem terapêutica.

O debate terá como foco a perspetiva portuguesa, discutindo o presente e expectativas para o futuro nesta área, através de diferentes perspetivas (clínica; avaliação e acesso destas terapêuticas; diagnóstico laboratorial; e doentes representados através de uma associação).

A sessão conta com intervenções de Cristina Garrido (Neuropediatra do Centro Hospitalar do Porto), Joaquim Brites (Presidente da Associação Portuguesa de Neuromusculares), Margarida Menezes Ferreira (Quality Expert for Advanced Therapy Medicinal Products and other Biological Medicinal Products), e Sandra Alves (Investigadora no Departamento de Genética Humana do Instituto Nacional de Saúde Doutor Ricardo Jorge).