A luta dos doentes portugueses com fibrose quística foi longa. Mas a espera chegou agora ao fim, com a aprovação pelo Infarmed dos medicamentos que podem fazer a diferença na vida de quem enfrenta o diagnóstico desta doença rara.

“O medicamento Kaftrio e uma nova indicação terapêutica do medicamento Orkambi, foram aprovados, para utilização nos hospitais do Serviço Nacional de Saúde, para o tratamento da fibrose quística“, lê-se no comunicado partilhado pela Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde. 

Kaftrio faz parte dos moduladores da CFTR, classe de fármacos dirigido à causa da doença e que mudou o paradigma do tratamento da mesma, permitindo que se passasse de medicamentos que apenas controlavam e minimizavam os sintomas, para a correção parcial do defeito e atraso do aparecimento desses sintomas.

Um avanço que pode evitar a evolução da fibrose quística, contribuindo de forma importante para uma melhor qualidade de vida. E, não sendo ainda a cura, permite controlar uma parte importante dos efeitos da doença. Já Orkambi é um medicamento destinado a tratar as crianças entre os 2 e os 11 anos que sofrem com esta doença.

Mais de 300 dias de espera para quem vive com fibrose quística

Foram precisos muitos dias, 337 após a aprovação pelo regulador Europeu (EMA) deste medicamento, aprovação essa que permitiu que doentes de outros países tivessem quase de imediato acesso a esta inovação. Para Orkambi, a espera foi ainda maios (903 dias após aprovação pela EMA).

E foi precisa também uma forte pressão por parte das duas associações que representam estes doentes em Portugal, a Associação Nacional de Fibrose Quística (ANFQ) e a Associação Portuguesa de Fibrose Quística (APFQ), incansáveis na luta em nome de um acesso mais rápido.

Uma luta que foi também a de Constança Braddel, uma jovem paciente que se encontrava numa situação debilitada, e que acabou por não resistir, mas cujo apelo público tornou possível a aprovação de 14 pedidos de Autorização de Utilização Especial, o que não resolvia, no entanto, o problema dos cerca de 400 doentes em Portugal, a maioria dos quais que pode beneficiar com estes novos medicamentos.